에스엘테라퓨틱스(구.스템랩): 척수손상 치료 가능하다. 시총 1조 클럽 유망주

[에스엘테라퓨틱스 개요]
우수한 직접교차분화 줄기세포기술 보유 업체
동사는 직접교차분화 줄기세포 치료제를 만드는 기업이다. 한국 대부분의 줄기세포 업체들이 성체줄기세포를 배양하여 치료제를 만드는 반면, 동사는 줄기세포를 직접교차분화하는 원천기술을 가지고 있다. 직접교차분화란 줄기세포가 아닌 일반 체세포를 특정 줄기세포로 만드는(역분화시키는) 기술이다. 배아줄기세포와 유도만능줄기세포의 경우에는 모든 세포로 분화하여 모든 조직을 재생할 수 있다는 가능성이 있지만, 윤리적인 문제와 생산성이 매우 떨어진다. 이에 반해 동사의 직접분화 줄기세포는 체세포를 특정 줄기세포로 바로 변화시켜 버리는 기술이기 때문에 생산성도 높고, 각종 조직을 만들어 낼 가능성도 높은 기술이라고 할 수 있다. 직접교차분화 방식이 실제로 가능하다면 안정성과 유효성 측면에서 가장 뛰어난 줄기세포 치료법이라 할 수 있겠다.

응급척추손상, 다발성 경화증 치료제, 다계통 위축증 치료제 개발 중
에스엘테라퓨틱스는 체세포를 역분화시켜 신경줄기세포(iNSC) 및 희소돌기아교전구세포(iOPC)등으로 만들어내고 있다. 신경세포를 주입하여 응급 척추손상, 척추협착증, 다발성 경화증 등을 적응증으로 한 치료제를 만들고 있다. 현재 모두 전 임상 단계이며 2023년부터 임상 1상에 진입할 예정이다. 동사의 치료법은 만들어진 세포를 수
술적 요법으로 주입해야만 하는 불편함은 있지만, 동사 기술이 신경세포를 재생시키는 거의 유일한 대안으로 꼽을 수 있다.

[에스엘테라퓨틱스의 원천기술과 경쟁우위]
에스엘테라퓨틱스(스템랩): 직접교차분화 줄기세포 기술을 가진 기업
에스엘테라퓨틱스는 2011년 설립되었으며, 2016년 코넥스 시장에 상장하였다. 줄기세포 치료제를 직접교차분화로 만드는 기업이다. 한국 대부분의 줄기세포 업체들이 성체줄기세포를 배양하여 치료제를 만드는 반면, 동사는 줄기세포를 직접교차분화하는 원천기술을 가지고 있다. 직접교차분화란 줄기세포가 아닌 일반 체세포를 특정 줄기세포로 만드는(역분화시키는) 기술이다. 아직까지 모든 매출은 부업인 의료기기사업에서 나오고 있다.

유사한 역분화 기술로 일본 야마나카 신야 박사의 유도만능줄기세포 기술이 있다.
에스엘테라퓨틱스의 직접 교차 분화와 야마나카의 기술 모두 환자로부터 채취한 체세포를 역분화 과정을 거치게 하여 치료 효능을 가진 줄기세포로 전환하는 기술로 면역거부반응이 없다는 점은 유사점이다. 그러나 에스엘테라퓨틱스의 직접 교차 분화는 환자로부터 채취한 체세포로부터 치료 효능을 가진 줄기세포로 다른 중간단계 없이
전환하는 기술인 반면, 야마나카의 기술은 만능성을 가지는 유도만능줄기세포로 먼저 전환한 후, 최소한 1회 이상의 분화를 거쳐 치료 효능을 가진 줄기세포를 얻게 된다. 체세포를 유도만능줄기세포로 분화시키면 이후 모든 줄기세포로 분화할 수 있는 만능성이 장점이지만 종양원성을 일으키는 원인이 되기 때문에 안정성이 떨어진다. 반면 동사의 직접교차분화 방식은 체세포가 직접 특정 줄기세포가 되기 때문에 안정성이 높다.

직접교차분화 방식의 우수성
줄기세포를 크게 분류하면 성체줄기세포, 배아줄기세포, 그리고 역분화 줄기세포로 나눌 수 있다. 또한 역분화줄기세포는 유도만능줄기세포와 직접분화 줄기세포로 나눌 수 있다.
성체줄기세포는 안정성이 뛰어나지만, 그 이름처럼 다 자란 성체에서 추출한 세포이기 때문에 특정 세포로 분화하는 데 한계가 있다. 배아줄기세포와 유도만능줄기세포의 경우에는 모든 세포로 분화하여 모든 조직을 재생할 수 있다는 가능성이 있지만, 윤리적인 문제와 안정성이 매우 떨어진다. 이에 반해 동사의 직접분화 줄기세포는 체세포를 특정 줄기세포로 바로 변화시켜 버리는 기술이기 때문에 안정성도 높고, 각종 조직을 만들어 낼 가능성도 높은 기술이라고 할 수 있다. 직접교차분화 방식이 실제로 가능하다면 안정성과 유효성 측면에서 가장 뛰어난 줄기세포 치료법이라 할 수 있겠다.

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에스엘테라퓨틱스는 직접교차분화를 이용해서 체세포를 신경줄기세포(iNSC)와 희소돌기아교전구세포(iOPC)등을 만들어내는 기술을 가지고 있으며, 이를 통해 응급 척추손상, 척추협착증, 다발성 경화증 등을 대상으로 한 치료제를 만들고 있다
1) 응급 척수손상 치료제 - 신경세포 주입 재생 치료
응급 척수손상의 치료제의 경우 사고가 난 후 3개월 내에 척수에 신경세포를 주입하여 재생을 기대하는 치료법이다. 치료제로 쓰일 자가 신경세포를 얻을 수 있는 방법은 동사의 직접교차분화기술과, 유도만능세포뿐이다. 직접교차분화는 비용이 싸고 빠른 시간 안에 만들 수 있지만, 유도만능줄기세포는 비용이 크고 오래 걸려 상업적으로 쓰기는 쉽지 않다.
동사는 현재 직접교차분화로 신경줄기세포(iNSC)를 배양해 동물임상 중이다. 2023년 IND 신청을 거쳐 2023~2024년 임상 1상에 진입할 예정이다. 동사의 기술이 현실화만 된다면 척수손상 재생의 유일한 치료법이 될 수 있다.
2) 다발성 경화증 치료제 & 다계통 위축증 치료제 신경세포 재생이 유일한 대안
또한 다발성 경화증 치료제도 개발 중이다. 다발성경화증은 난치성의 탈수초성 신경계 질환으로, 유병률은 지난 수십 년 동안 점차 증가하는 상황이고, 세계적으로 약 250만 명의 환자가 다발성 경화증을 앓고 있는 것으로 추정되고 있다. 체세포에서 희소돌기아교전구세포(iOPC)로 역분화 시켜 현재 동물임상 중이다. 2023~2024년 임상 1상에 진입할 예정이다. 다만 척수손상 치료제와 다발성 경화증 치료제는 각각 척추와 뇌를 열고 수술적 요법으로 만들어진 세포를 주입해야 하는 치료법들이라는 단점은 있다. 그래도 동사 기술이 신경세포 재생의 유일한 대안이 될 가능성이 있다. 이외에도 다계통 위축증도 다발성경화증과 비슷한 상황이다. 다계통 위축증은 희귀 난치성 신경질환으로 다양한 증상들이 결합하여 나타나는 것으로 특별한 치료방법은 현재 없다.

척추 손상 치료제 시장 경쟁우위
NSCISC에 따르면 척수손상 발생률은 교통사고, 추락사고, 레포츠 활동증가에 따른 사고 등 매년 약 12,000건의 척수손상사고가 발생한다. 인구 약 100만 명 당 40명의 환자가 발생되고 있다고 한다. 척수손상 중 경추손상이 약 55%로 가장 많고, 그다음이 흉추 35%, 요추 10% 순이며, 외상성 경수 손상 환자의 외상 후 3개월 동안 사망률은 20%에 이른다.
척수손상 환자 개인 당 연간 약 3천만 원의 의료비용이 발생하여 평생 약 10억 원에 해당하는 막대한 치료비용이 소요된다. 치료제로 개발되고 있는 줄기세포 종류는 다른 신경질환 비슷하게 대부분의 경우 중간엽 줄기세포와 조혈모세포를 이용하여 이루어지고 있다
한국에도 척추손상 치료제를 만드는 기업(바이오스타, 파미셀, 히스토셀, 스템셀 아라비아)이 있다. 대부분 중간엽 세포를 배양하여 넣어주는 치료제로써, 신경줄기세포는 아니다. 뉴랄스템과 스템셀은 회사는 낙태아유래 신경줄기세포를 사용하나, 낙태아 유래기 때문에 상업화에 다양한 문제가 있다. 포트나픽스는 동사와 비슷하게 직접교차분화로 NPC를 확립했다. 암젠으로부터 $25M 투자를 받기도 했다. 포트나픽스는 신경전구세포를 만들지만,동사는 신경줄기세포를 만든다. 이론적으로는 에스엘테라퓨틱스만 한 단계 더 역분화 시키는 것이다.

*이 글은 DS투자증권 전상용 연구원의 보고서입니다. 임상 시기는 변경된 내용으로 정정했습니다.

신규사업.. 줄기세포 배양액(엑소좀)
2020년 본격적인 배양액 판매를 시작한 이후로 2021년 300% 성장, 2022년에는 135%의 세포 배양액 매출 증가를 이루었다. 현재 고기능성 화장품 소재인 양수줄기세포 배양액으로 화장품 부문과 발모제 부문에 전략적 사업 추진을 진행하고 있다. 전체적인 매출액은 아직 미흡한 상태이지만, 현재는 고정거래처를 확보하여 공급을 진행하고 있다. 해외 수출의 경우 소규모이지만 일본의 기업과 지속적으로 거래를 유지하고 있으며, 코로나 19 사태가 완화되면서 수출량 증가가 예상되고 있다.

*척수손상 치료제는 4조 원 규모의 시장을 가지고 있고 에스엘테라퓨틱스는 척수손상치료제의 비임상 효능 시험에서

독성과 종양 음성, 행동 및 감각능력 개선, 운동능력 회복 등 누구나 인정할 만한 결과를 얻었고 당사의 파이프라인

가운데 가장 앞선 이 부분에서 기술수출 등 괄목할 만한 성장이 예상되고 있음.