에스엘테라퓨틱스:20조원 규모 파이프라인 보유

 

에스엘테라퓨틱스(스템셀)는 '직접교차분화’ 원천기술을 사업화한 회사다. 역분화줄기세포(iPSC) 기술을 응용해 중추신경 세포치료제를 개발하고 있다. 머리카락이나 피부·소변 등에서 얻은 체세포를 활용해 환자에게 필요한 조직세포로 키우는 방식이다. 기증받은 난자를 이용하는 배아줄기세포와 달리 환자 본인의 세포를 활용해 거부반응이 없고 충분한 양의 세포를 얻을 수 있다. 윤리 문제에서도 자유롭다.

[직접교차분화 기술이란?]
피부세포, 혈액세포 등을 화학적으로 처리해 치료에 필요한 각종 세포로 직접 바꾸어내는 기술로, 줄기세포 응용기술 중에선 현재 가장 부작용이 적은 기술로 여겨진다. 국내에 직접교차분화 기술을 실용화하겠다고 나선 곳은 에스엘테라퓨틱스(스템랩)가 유일하다.

[에스엘테라퓨틱스 보유 파이프라인]
iNSC-SCI 척수손상
iNSC-ALS 루게릭병
iNSC-LSS 척추협착증
iNSC-IS 뇌졸중

iNSC-AD 알츠하이머병
iDN-PD 파킨슨병
iOPC-MSA-P 다계통위축증
iOPC-MS 다발성경화증
CAR-NSC 뇌암

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[투자 포인트]
-척수손상 치료제 성공 가능성 100%
"척수손상치료제의 경우, 비임상 효능시험에서 누구나 인정할만한 결과를 얻었기 때문에 임상 결과에도 기대를 걸고 있습니다. 독성이 없고 효과만 확인된다면 루게릭병(ALS)과 소뇌위축증까지 적응성을 확대할 수 있으리라 봅니다" -스템랩 대표이사 인터뷰-

-척수손상 줄기세포치료제, 효능 확인:
독성, 종양 음성, 행동 및 감각 능력 개선,
운동 능력 회복 확인.
400조 원 줄기세포 시장에서 돌풍 확신,
IND 승인 후 바로 코스닥 상장 신청 예정(초임박)

스템랩은 유도 신경줄기세포의 임상 진입을 위하여 비임상 시험을 진행하였습니다. 13주의 단회 독성 시험 결과 무독성 판정, 26주 종양원성 시험 결과 종양원성 음성 판정, 12주 효력 시험 결과 행동 및 감각 능력이 개선되는 것을 확인하였습니다.

효능 측면에서 척수 손상 동물 모델을 제작하여 신경줄기세포를 주입 시, 신경 줄기세포의 융합 및 분화를 확인하였고 잃어버린 운동 능력을 BBB score회복을 통해 확인한 바 있습니다.

상기의 결과를 바탕으로 임상 진입을 위하여 CDMO와의 계약으로 GMP 내에서 세포치료제 생산을 예정하고 있으며 생산 라인 구축 및 데이터 확보를 통해 비임상 시험 자료를 확보할 예정입니다.

-스템랩의 줄기세포 직접분화 원천기술 보유
스템랩의 직접분화 줄기세포 기술은 툴젠의 유전자 가위를 넘어서는 파괴력을 가진 "원천기술"이다.
이 기술을 활용하면 "중추신경계 질환인 척수손상 세포치료제, 루게릭병, 척추협착증, 알츠하이머, 파킨슨병 치료제" 등에 사용될 수 있고 유전자 변형 등의 부작용으로부터 해방될 수 있는 신기술이다.

-2023년부터 임상 돌입
척수 손상 (Spinal Cord Injury), 근위축성 측삭 경화증(루게릭병; Amyotrophic Lateral Sclerosis), 소뇌성 운동실조증(Cerebellar Ataxia) 치료 파이프라인들은 전 임상 단계 진입.
iNSC-SCI는 `23년 중순 1상 IND 제출 → `24년 1상 → `25년 초 2상 진입을 목표.
iNSC-ALS, iNSC-CA도 각각 3~4개월의 텀을 두고 후속 파이프라인으 로서 개발될 예정임.
나머지 파킨슨병, 알츠하이머, 다발성 경화증, 다계통 위축증 등은 정교한 물질 발굴, 전략적 투자, 공동 연구개발 등의 방식을 통해 파이프라인 개발에 속도를 낼 예정임.