패시지바이오(PASG):전두축두엽 치매치료제 임상 발표 임박

패시지바이오

-유전의약품 전문회사.
-강글리오시드증, 전두측두엽 치매,크라베병 등의 파이프라인 보유.
-전두측두엽 치매(FTD-GRN) 치료를 위한 PBFT02, 
FTD-C9orf72 및 근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 PBFT02, 
알츠하이머병 치료를 위한 PBFT02로 구성.
-임상 제품 후보로는 PBGM01, PBKR03, PBML04가 있음.

 

-주가 전망:

16조원 규모 전두축두엽 치매치료제 글로벌 임상 1/2상

연말 임상 결과 발표가 예정되어 있어 임상 결과가 긍정적으로

발표된다면 주가의 업그레이드가 예상된다.

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[뉴스1]

-패시지 바이오: 7월 31일, GEMMA와 일련의 서브 라이선스 계약 체결
포스트 젬마 서브 라이선스, 임상 제품 공급 구매를 위한 초기 지불금 
최대 1억 1,400만 달러의 개발 및 상업적 마일스톤 확보.

-패시지 바이오, 치매 치료 초기 단계의 긍정적인 데이터로 상승세
전두측두엽 치매(FTD) 환자를 대상으로 한 초기 단계 임상시험에서 

치료 후 6개월까지 프로그라눌린 수치가 지속적으로 상승한 것으로 

나타났습니다.

*전두축엽 치매:
65세 이전에 치매를 유발하는 주요한 원인의 하나로 꼽히는 전두측두엽성 치매는

유전성 전두측두엽성 치매가 전체 발생사례들의 3분의 1 정도를 점유하고 있다.

[뉴스2]
전두측두엽 치매(FTD)는 뇌의 전두엽과 측두엽에 영향을 미치는 치명적인 성인

퇴행성 질환입니다. 행동, 언어 능력 및 실행 기능이 저하되는 것이 특징입니다.

FTD는 전 세계적으로 조기 발병 치매의 주요 원인 중 하나로, 미국에서 약 6만 건,

유럽 전역에서 약 11만 건의 사례가 발생하고 있습니다. 현재 FTD 치료에 승인된

질병 변형 치료법은 없습니다.

PBFT02는 아데노 관련 바이러스 혈청형 1형(AAV1)을 사용하여 프로그래눌린

유전자 GRN의 기능적 사본을 뇌에 전달하는 유전자 대체 요법입니다. FTD는

GRN 유전자의 돌연변이로 인해 발생하여 뇌척수액에서 프로그래눌린(PGRN)

단백질 수치가 결핍됩니다. PBFT02는 중추 신경계의 PGRN 수치를 높이기

위한 것입니다.

업liFT-D라고 불리는 그래눌린(GRN) 돌연변이를 동반한 전두측두엽 치매(FTD)

환자 치료를 위해 PBFT02를 평가하는 글로벌 임상 1/2상 시험이 진행 중입니다.

이 연구는 1개와 2개의 코호트로 구성되어 있습니다. 이달 초, 이 회사는

업liFT-D 임상시험에 C9orf72 유전자에 돌연변이가 있는 전두측두엽 치매(FTD)

환자군을 새로 추가했습니다.

지난 12월, 이 회사는 업리FT-D 임상시험의 코호트 I에서 치료받은 초기 환자 3명의

유망한 데이터를 보고했습니다. 데이터에 따르면 치료 후 30일 만에 PBFT02 치료

결과 뇌척수액 프로가눌린이 기준치 대비 3.6~6.6배 증가했습니다. 이 회사는

올해 하반기에 코호트 1 환자 5명의 6개월 안전성 및 바이오마커 데이터를 보고할

예정입니다.